У людей, больных гемофилией А, не хватает одного из факторов, который участвует в свертываемости крови. Чтобы у таких пациентов не началось кровотечение, им необходимо постоянно проводит вливания раствора этого фактора, полученного из плазмы крови, или его синтетических аналогов. К сожалению, у 1 из 3 пациентов с гемофилией А начинают вырабатываться антитела, которые нейтрализуют введенный фактор, создавая угрозу кровотечения.
Чтобы справиться с этой проблемой, доктор философских наук Садир Пауль (Sudhir Paul) и его коллеги из Университета при Техасском Научном Центре Здоровья в Хьюстоне (Texas Health Science Center) создали химически модифицированную версию данного фактора крови. В лабораторных исследованиях ученым удалось нейтрализовать подавляющие антитела. Это происходило в два этапа. Сначала пациентам вводили вещество, которое нейтрализовало антитела, а затем вводили фактор крови с целью заместительной терапии. В исследовании приняли участие 8 человек с гемофилией А, устойчивой к терапии фактором VIII.
На сегодняшний день у пациентов с резистентной формой гемофилии А лечение очень ограничено. Для них возможна так называемая "bypass" терапия или введение огромных доз фактора VIII. Оба варианта являются очень дорогостоящими и не всегда эффективными. При этом они часто сопровождаются неотложными состояниями, которые требуют немедленного введения факторов свертываемости.
Гемофилия А относится к неизлечимым заболеваниям. Болеют ею только представители мужского пола. 1 из 7000 мальчиков в США рождается с этой патологией.
